7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
传统文化，与青春时尚“激情相拥”******
编者按：
当“燃爆”的国产影视、复兴的非遗国粹、跨界联名的国货产品越来越多地出现在大众生活中，热衷“国潮”、喜爱“国风”，成为人们消费观念转变、精神需求“升级”的直观体现，彰显着中国文化不断走向自信自强的鲜明趋势。
有这样一群正在与时代“赛跑”的青年人，让优秀传统文化以新的形式被传承发扬。在他们的世界里，传统并不意味着褪去光环的“老旧物件”，而是代表着新潮、活力和无限可能。让我们一起听听他们的故事，感受古老与青春的“激情相拥”。
【一线讲述】
武夷茶飘出“年轻的味道”
讲述人：国家级高级评茶师、制茶工程师 陈 峰
“仙翁遗石灶，宛在水中央。饮罢方舟去，茶烟袅细香。”这是宋代著名理学家朱熹对武夷“山、水、茶”的动人描绘。武夷山茶叶生产历史悠久，茶文化底蕴深厚。以正山小种、金骏眉为代表的红茶，以武夷岩茶为代表的乌龙茶在武夷山孕育、向世界传播，独特的制作工艺造就了武夷山茶叶特有的色、香、味，让武夷山成为中国茶科技的核心发源地。
武夷山燕子窠茶园晨景。肖文凤摄/光明图片
作为武夷人，我一直酷爱饮茶。杯茗在手，心神俱醉。我也乐于向亲朋好友推荐武夷茶，介绍茶文化。令人欣喜的是，如今，越来越多的年轻人也开始青睐武夷茶，让武夷茶变得更时尚、更新潮了。这得益于近年来武夷山走好茶文化、茶产业、茶科技“三茶”统筹发展之路的探索。“三茶”融合，不仅让武夷茶有了更多“年轻”的味道，也给武夷山乡带来了乡村振兴新气象。
古老的武夷茶，“科技味”“生态味”越来越浓了。这些年，在科技特派员的帮助下，武夷山建起一座座“无化肥无农药”生态茶园，茶叶优品率比以往提高了80%，每公斤生态茶最高能卖到2600元。2022年9月底，武夷山全市11601户茶农、1683家茶企向社会作出了“禁用除草剂，生产无公害茶”的承诺，让茶叶品质更有保障。
年轻人有自己的口感喜好，传统岩茶太霸气，新茶客较难接受，制茶师们就改良工艺细节，让岩茶既有岩骨花香，又滋味甜醇，深受年轻茶客喜爱。
如今，在继承传统制茶工艺精髓的基础上，武夷茶企正持续做优茶品牌、创新茶科技，开展“茶叶种植标准化、茶叶深加工标准化、茶产业服务标准化”三产融合，茶叶生产加工向标准化、机械化、自动化、智能化方向发展。红茶的品饮方式也有所创新，从传统清饮向新式调饮拓展，吸引了更多年轻消费者喝茶、爱茶、懂茶。
种茶靠科技，卖茶靠文化。武夷山是历史上万里茶道的起点。近年来，武夷山挖掘茶道、茶艺、茶馆、茶诗、茶歌、茶戏、茶事、茶俗等茶文化，推动茶产业与旅游、健康养生、文化创意、会展等产业跨界融合。“印象大红袍”“茶世界”“中华茶博园”“万里茶道起点”等精品茶文化项目，成为武夷山著名的IP打卡点，吸引着大量游客前来品赏游玩。
顺应信息化浪潮，武夷山打造了茶产业数字体验模式，促进“茶网融合”，并与电商平台合作，做大“电商经济”，打造了一批以武夷山“桃渊茗”为代表的电商茶企。
“潮起来”的武夷茶，竞争力和影响力越来越强。如今，武夷山茶叶面积15万亩，茶企业4600多家，从业人员12万人，年产值过百亿元。“武夷岩茶”区域品牌价值连续五年位居全国茶叶类第二位、品牌强度第一位。
根据南平市印发的《统筹“茶文化、茶产业、茶科技”高质量发展的意见》，到2025年，这里将建成全域绿色生态茶园，茶叶全产业链产值突破500亿元；到2035年，茶叶全产业链产值达到1000亿元以上，成为世界级茶叶生产、交易、文旅、教育、科研、康养中心。文化赋魂茶产业、科技赋能茶产业，我相信，武夷茶一定会清韵流远、香飘世界。
让文化遗产之美回归时尚现场
讲述人：国家对外文化贸易基地北京国际文化贸易服务中心副主任、非遗策展人 李媛媛
让非遗“潮”起来，是我心心念念的事情，也是我的兴趣所在。2009年，我在中国艺术研究院非物质文化遗产保护研究专业深造时，就暗下决心——让更多人欣赏非遗之美。后来，在非遗行业摸爬滚打了多年，我转型成为一名非遗策展人。
非遗策展人李媛媛在一次非遗光影展上布展。光明图片
在我看来，非遗能连接一切，尤其是激发乡村活力。2019年，我策划了非遗版的“梦想改造家”——“乡村非遗爆改慢直播”。那是一个寒冬，改造地点是风筝传承人的农家大院。经过精心设计，我们把仓库变成风筝精品展厅，以全镜面的方式，打造充满光影意趣的展示空间；营造了光影艺术小院，把院里晾晒的玉米“变”成浪花，上面放上惟妙惟肖的鱼灯，对面搭起龙形风筝，寓意“跃龙门”。这次活动的视频播放量达88万次，互动4万多次。此后，曾经冷清的大院热闹了起来，成为集展示、体验、销售为一体的研学基地。
我们还打造了中国立春文化展示和体验中心。这座建筑坐落于浙江衢州柯城区九华乡妙源村盘山路深处。为了让观众一进门就感受到浓浓的春天气息，我们充分调动“视听嗅味触”五维感官，通过移步换景、科技互动、深度体验，把“看春色、听春声、嗅春花、尝春糕、触春神”融入一馆之中。项目刚落成，就迎来了一批批游学的孩子们，深受他们的喜爱。
“子贡曰”光影艺术空间的改造，也是我践行非遗乡村美学的一项得意之作。我把河南浚县古城的古粮仓与子贡的儒商文化结合起来，设计打造了一个奇妙的光影艺术空间——在这里，不锈钢板被弯曲成古粮仓的形状，子贡语录被一束束激光镂空展示，文字的光影铺满整个“粮仓”。展览开放后收获了大量粉丝，很多小朋友一进来就忍不住奔跑，踩着每个文字投射在地上的影子，触摸追踪着“跃动”在墙上的影子。通过打卡拍照、品读文字，文化之美自然而然地“种”在了他们心中。
策划展览之余，我还打造了一个“非遗传二代”平台，聚集了一些非遗传承人的后代。我想和这些“传二代”们一起见证非遗的新辉煌。而现实也在不断坚定着我们的信心。近些年，非遗与国产品牌、国际大牌、影视等跨界携手，扩大了“朋友圈”，也在产业领域得到了新收获。
非遗与大众生活的距离越来越近，让非遗回归时尚的路径也越来越多。我将继续用心做一名非遗策展人，让古老文化的魅力跨越时空、直抵人心。
汉服“出圈”，创业者曹县“赶潮”
讲述人：山东菏泽曹县汉服原创产业中心创业者 孟晓霞
2021年5月，山东曹县因为偶然的机缘爆红网络。“走红，是给有准备的城市”，对于创业者而言，又何尝不是这样呢。
上海豫园内上演国风主题表演“仲秋月神游”。新华社发
2014年10月，我跟老公回老家时接触到了曹县电商业，便跃跃欲试，不久后，开起了自己的淘宝店。开张当晚，我们就接到了第一笔订单——500件学士服。为此，我们常要守在服装加工厂门口抢货，辛苦归辛苦，心里却充满了干番事业的热情。后来，我抱着一岁多的儿子回到曹县，在电商大潮里摸爬滚打，一点点地摸索、学习。
2017年，“汉服热”开始兴起。对市场的敏感让我感到，一定要抓住这股潮流。于是，第二年，我们迅速转向汉服“战场”，借助曹县服装产业链，从模仿摸索到独立设计，在各大电商平台甚至跨境电商平台开了数家汉服店，渐渐打开了市场。
以前回曹县，我看到最多的是留守老人、妇女和儿童。后来几年，随着当地服装产业的发展，一些大学生、创业青年陆续返乡，我的老公胡春青就是其中一名返乡博士。我本科是学美术的，服装设计能用上我所学的专业知识，还能发展自己的兴趣，感到很快乐。
从多年前做演出服开始，曹县百姓的生活就有了很大改观。在这里，大部分家庭是妇女把电商事业做起来了，在外打拼的丈夫就回来帮忙，渐渐地，有了越来越多的淘宝村、特色小镇。
产业发展了，腰包鼓起来了，生活也越来越美了。我们在曹县买了车和房，还生了二胎，小日子越过越红火。2017年，我们租用村里的扶贫车间，开起了自己的加工厂，带动周边20个村民和3个贫困户就业。这几年，我们新开了直播，又开始培养带货主播，公司的队伍更壮大了。
2021年上海进博会，我们带着自主设计的曹县汉服亮相会场。当看到大品牌的宣传手册、周边产品、文创产品时，我意识到了差距。虽然我们的汉服已有一定影响力，但产品体系、商业模式都还需要打磨。我下定决心，不仅要做汉服，还要做更多国潮服装，传承传统文化，诠释当代潮流，打开国潮服装的大市场。
除了设计新的潮流产品，创业者要花更多时间修炼“内功”。我老公现在是曹县汉服协会会长。近期，我们正在筹建“曹县汉服原创产业中心”，得到了当地政府在贷款、场地等方面的创业政策支持，中心的仓储和研发由我和老公两个人全盘负责。打造“宇宙中心”的汉服中心，我们不怕忙，只怕自己做不起来。曹县毕竟是个小县城，很难留住或吸引专业人才在此工作。如果我们的汉服原创产业中心成功了，一定会有更多合作伙伴加入我们，壮大曹县汉服产业。
古筝演奏别样人生
讲述人：哔哩哔哩（B站）音乐区up主 墨韵
成为一名B站古筝up主，确实是“意料之外”。大二那年，我抱着试试看的心态，用古筝改编、弹奏了我喜爱的歌曲《千本樱》，没想到，短短几天时间便收获了上百万播放量，成为B站的“镇站之宝”。自此之后，我的古筝up主之路铺开了。
哔哩哔哩（B站）音乐区up主墨韵正在演奏。光明图片
我从六七岁开始学琴，如今已有二十多年。大学期间，我加入学校的古筝社团，时常在学校活动中演出。研究生阶段，我去美国留学，本想毕业后回国当老师。因为一些偶然机遇，我结识了那时已经小有名气的几位同龄up主。在与他们交流的过程中，我看到了年轻人的蓬勃朝气，也仿佛看到了自己未来的更多可能性。一种新的渴望，就此萌生了。
基于大学期间在B站积累的粉丝基础，回国后，我开始继续做自媒体，重新拾起了对古筝的热爱。如何让传统民乐与潮流文化碰撞出火花，是我努力探索的事情。从简单的二次元单曲古筝弹奏，到逐渐拥有自己的团队；从演奏传统民乐，到融入现代流行的音乐元素，我从未停止挖掘传统与流行融合的更多路径。
不少年轻人认为，传统民乐曲高和寡、古旧乏味，但我从不这样看。的确，对于音色独特、个性极强的民族乐器而言，与节奏固定、和弦要求高的流行歌曲融合确实有难度。但对于创作者而言，依然可以尝试创作一些具有中国特色、东方韵味的音乐；对于演奏者而言，也应探索更多新的呈现方式。
古筝早已成为我的“生命之筝”。未来，我还想尝试拍摄关于古筝的纪实性短片，带大家了解乐器背后的故事，让即使不懂古筝的人们，也能够从中获得更有深度和价值的思考。我会沿着这条道路坚定地走下去，传承和创新，将永远是我音乐up主道路上的关键词。
（项目团队：光明日报记者 王美莹、高建进、陈芃朴、赵秋丽、冯帆、王斯敏 光明日报通讯员 高源）
《光明日报》（ 2023年01月11日 07版）
